本周一组科学家宣布，他们在一名盲人的一只眼睛中植入了一种捕光蛋白质，从而部分恢复了他的视力，据纽约时报报道。
他们的报告发表在《自然医学》杂志上，这是首次发表的描述这种治疗方法成功应用的研究。
加州大学伯克利分校的神经科学家埃胡德·伊萨科夫没有参与这项研究，他说，“第一次看到它确实有效，就算只在一个病人的一只眼睛中有效，也令人兴奋。”
这个过程还远不是完整的视觉。志愿者是一名58岁的法国男子，他必须戴上一种特殊的护目镜，这种眼镜能让他在狭窄的视野内产生幽灵般的感觉。
但是报告的作者说，这项试验是13年工作的结果，是未来实现更有效治疗理念的证明。
“这显然不是研究的终点，但它是一个重要的里程碑，”在匹兹堡大学和巴黎索邦大学工作的眼科医生荷西·阿兰·萨赫勒博士说。
几十年来，萨赫勒博士和其他科学家一直在努力寻找治愈遗传性失明的方法。这些遗传性疾病会夺走人类视力所需的基本蛋白质。
当光线进入眼睛时，会被所谓的感光细胞捕获。光感受器然后向相邻的神经节细胞发送电信号，神经节细胞可以识别像运动这样的重要特征。然后它们将自己的信号发送给视神经，视神经将信息传递给大脑。
在之前的研究中，研究人员已经能够治疗一种被称为莱伯氏先天性黑蒙的遗传性失明，方法是修复一个有缺陷的基因，否则这个基因会导致光感受器逐渐退化。
但其他形式的失明不能如此简单地治疗，因为受害者完全失去了光感受器。
“一旦细胞死亡，你就无法修复基因缺陷，”萨赫勒博士说。
对于这些疾病，萨赫勒博士和其他研究人员一直在试验一种更激进的修复方法。他们使用基因疗法，将神经节细胞转化为新的感光细胞，它们通常不能捕捉光线。
科学家们正在利用从藻类和其他微生物中提取的蛋白质，这些蛋白质可以使任何神经细胞都对光敏感。
在21世纪初，神经科学家们找到了办法，可以将这些蛋白质植入老鼠和其他实验室动物的脑细胞，注射携带它们基因的病毒。这些病毒感染了某些类型的脑细胞，然后这些脑细胞利用新的基因来构建光敏通道。
最初，研究人员开发了这项技术，称为光遗传学，作为一种探索大脑工作的方式。通过在动物的大脑中插入一盏小灯，他们可以通过轻轻触动一个开关来开启或关闭某种类型的脑细胞。这种方法使他们能够发现多种行为背后的脑电路。
萨赫勒博士和其他研究人员，想知道他们是否可以利用光遗传学向视网膜细胞中添加光敏蛋白质，毕竟视网膜细胞也是神经，换句话说，是大脑的延伸。
麻省理工学院的神经科学家埃德·博伊登是光遗传学领域的先行者之一，他对利用这些蛋白质治疗失明的探索感到惊讶。
“到目前为止，我认为光遗传学主要是科学家的工具，被成千上万的人用来研究大脑，”他说。“但如果光遗传学在临床中得到证明，那将是非常令人兴奋的。”
萨赫勒博士和他的同事们认识到，由博伊登博士和其他人创造的光遗传蛋白质不够敏感，不能通过进入眼睛的普通光线产生图像。但是科学家们也不能将放大的光线射进眼睛，因为强光会破坏视网膜的脆弱组织。
因此，科学家们选择了一种只对琥珀色光敏感的光遗传蛋白，琥珀色光比其他颜色的光更容易影响眼睛，并使用病毒将这些琥珀色蛋白输送到视网膜的神经节细胞。
接下来，研究人员发明了一种特殊的设备，可以将外部世界的视觉信息转换成琥珀色的光，从而被神经节细胞识别。他们发明了一种护目镜，能够以每秒数千次的速度扫描视野，记录光线变化的任何像素。然后，护目镜将琥珀色的光脉冲从像素发送到眼睛。
研究人员推断，这种方式可能能够在大脑中创造图像。我们的眼睛很自然地在一秒钟内多次以微小的动作扫视四周。随着每一次跳跃，许多像素将改变光级。
尽管如此，盲人能否学会使用这些信息来识别物体，仍然是一个悬而未决的问题。
“大脑必须学习一门新语言，”巴塞尔大学的眼科医生、这项新研究的合著者博通·罗斯卡说。
罗斯卡博士、萨赫勒博士和他们的同事们，在猴子身上测试了他们的基因疗法和护目镜之后，准备在人类身上进行试验。
他们的计划是将携带基因的病毒注入每位盲人志愿者的一只眼睛，然后等待几个月，等待神经节细胞生长光遗传蛋白。然后，他们会训练志愿者使用护目镜。
不幸的是，在大流行迫使项目关闭之前，他们只培训了一名志愿者。经过多年的准备，这项研究现在陷入了僵局。
但后来，他们设法培训的一名志愿者与他们取得了联系。七个月以来，他在家和走路都戴着护目镜。有一天，他意识到他可以看到人行横道的条纹。
当法国疫情在夏季有所缓和后，科学家们设法把这位志愿者带到实验室进行更多的训练和测试。他们发现，他可以伸手触摸坐在桌子上的笔记本，但订书钉的盒子更小，他就遇到麻烦了。当科学家们在志愿者面前摆放两三个玻璃杯时，他成功地从19次中数出了12次。
在一些试验中，志愿者戴着一顶带有电极的帽子，这些电极可以通过他的头皮检测大脑活动。当护目镜向他的视网膜发送信号时，它激活了大脑中与视觉有关的部分。
萨赫勒博士和他的同事们成立了一家名为GenSight的公司，通过临床试验推动他们的技术，希望能得到监管机构的批准。他们并不孤单。伊萨科夫博士和他的同事们也成立了一家类似的公司，名为Vedere Bio，该公司去年10月被诺华公司收购。
在光遗传学成为某种形式的失明的标准治疗方法之前，还需要从临床试验中获得更多积极的结果。目前，萨赫勒博士和他的同事们正在招募其他志愿者进行培训，同时测试更高剂量的病毒，并将他们的护目镜升级为更舒适的薄眼镜，这样也能向视网膜传递更多信息。
伊萨科夫博士和他的同事们已经进行了自己的实验，提出了一种可能性，其他光遗传学蛋白可以使视网膜细胞足够敏感，在没有护目镜的帮助下检测到光线的可能性。
萨赫勒博士在自己的系统中投入了很多时间，但他一直不愿猜测能改善到什么程度。
“在病人告诉你他们所看到的之前，你真的无法预测任何事情，”他说。
