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FDA批准美国首款治疗侏儒症的药物,可改善儿童生长状况

据道琼斯通讯社报道,美国食品和药物监督管理局(FDA)周五宣布,批准生物制药公司BioMarin的Voxzogo注射剂用于治疗患有侏儒症的儿童。

Photo by Mufid Majnun on Unsplash

该机构表示,批准Voxzogo用于改善五岁及五岁以上患有软骨发育不全且骨骺开放仍有发育潜力的儿童的生长。

FDA表示,Voxzogo是美国批准的首款治疗软骨发育不全的药物。软骨发育不全是一种基因疾病,会导致严重的身材矮小和比例失衡的生长。

除了不成比例的身材矮小,软骨发育不全症患者可能会经历严重的健康并发症,包括大孔压迫、睡眠呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永久性摆动、椎管狭窄和反复的耳部感染。其中一些并发症可能导致需要进行侵入性手术,如脊髓减压和伸直弯曲的双腿。

FDA表示,已在加速审批通道下批准了Voxzogo,该通道允许治疗严重疾病和填补未满足的医疗需求的药物更早获得批准。该机构表示,作为加速批准的条件,它要求该公司进行一项上市后的研究,评估最终成人身高。

加州圣拉斐尔的生物技术公司BioMarin今年8月表示,欧盟委员会批准了Voxzogo用于两岁至生长板闭合的儿童的治疗,生长板闭合发生在青春期后,儿童在此时达到成年后的最终身高。

今年8月,BioMarin制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Voxzogo,用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症。

BioMarin的股价最近上涨了5.4%,至87.37美元。