据彭博社报道，在百健（Biogen）公司的治疗阿尔茨海默氏症药物Aduhelm获得批准后，一位著名的哈佛大学医生成为了退出美国咨询小组的三位专家之一，并表示，监管机构应该有更严格的标准来批准未经证实的药物。

用于批准百健公司药物的加速审批计划已经存在了近三十年。它因通过新颖的治疗方法快速解决未满足的医疗需求而受到赞誉。但在Aduhelm被批准后，该计划面临着批评，因为在没有实验证明淀粉样蛋白能减缓或治疗这种疾病的情况下，减少了该蛋白。淀粉样蛋白是一种与阿尔茨海默氏症有关的物理生物标志物或代用品。

周二（当地时间7月13日）发表在《美国医学会杂志》上的观点中，艾伦·S·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）和两位合著者敦促监管机构，一旦治疗方法被证明无效，应立即将其撤出市场。

作者总结说，“使用临床终点，而不是未经验证的生物标志物”的验证性试验应该是一项任务。

美国食品和药物管理局（FDA）批准Aduhelm的决定表明，在药物审批中使用生物标志物需要达成更好的共识和透明度。加拿大皇后大学副教授、癌症医生Bishal Gyawali和耶鲁大学教授Joseph S. Ross加入了凯塞尔海姆的评论。

事实证明，Aduhelm的批准是非常有争议的。FDA因不顾其外部专家咨询委员会的反对而批准该药物而面临批评，导致包括凯塞尔海姆在内的三名小组成员辞职。

上周，调查Aduhelm审批的美国立法者要求该公司交出多年来有关该药物开发以及该公司与监管机构往来的内部文件。

加速审批计划的批评者还对制药商错过了强制后续试验的最后期限表示担忧。而在某些情况下，FDA在一项负面的研究结果出来后，多年来都没有收回对该药物的批准。

为了避免这样的情况，该观点的作者建议，在药物获得加速批准之前，应敲定并同意进行验证性试验，以便在药物获得批准后立即进行试验登记。

作者说，验证性试验的更新应至少每年发布一次，试验完成后，应立即向公众发布结果。

2021 年初，包括阿斯利康和默克在内的几家制药巨头在未能满足其上市后的要求后，自愿撤回了抗癌药物。

作者说，如果试验是负面的，监管机构应该自动撤回加速批准。这不应该由制造商自愿撤回。

尽管药物定价不受FDA监管，但作者建议医疗保险和医疗补助服务中心和退伍军人事务部等组织应考虑采取一些方法，尽量降低加速批准适应症的成本，例如，对药品的价格设置上限或将其排除在医疗保险和医疗补助的覆盖范围之外。

作者写道：“为了让公众和医生信任加速批准的药物的途径和临床价值，需要进行改革以及及时完成批准后的试验。”