巴伦周刊5月3日报道，今年1月，Sarepta Therapeutics的股价下跌了一半，原因是投资者对该公司治疗杜氏肌萎缩症的基因疗法的结果感到失望。不过，公司在星期一收复了一些失地。

Sarepta公布了治疗这种肌肉萎缩症的一种药物令人鼓舞的数据后，该公司股票在周一下午上涨了9%，至77美元。Sarepta正在测试其已上市产品Exondys 51的后续药物。

周一的新闻是，四名接受Sarepta实验性SRP-5051药物治疗的患者体内一种名为肌营养不良蛋白的关键肌肉蛋白质水平高于接受Sarepta Exondys药物治疗的患者。

Exondys药在患者体内产生非常少量的抗肌萎缩蛋白，并在2016年通过了一项有争议的决定，在决定中，美国食品和药物管理局（FDA）领导人否决了该机构科学家。

正如SVB Leerink分析师约瑟夫·施瓦兹在周一的一份报告中指出的那样，刚刚报告的4名SRP-5051患者的肌营养不良激素水平平均是首次批准的Exondys 51的8倍。然而，四名患者中的一名接受了更多剂量的治疗，而另外三名患者的肌营养不良蛋白水平并没有比之前的治疗更好到令人印象深刻的水准。

Leerink的分析师写道：“我们对SRP-5051剂量反应的幅度有些失望。”

Sarepta原本计划尝试更大剂量的实验药物，但当两名患者出现副作用时，Sarepta决定改变主意。Sarepta的高管在周一的电话会议上说，他们相信SRP-5051的有效性和安全性足以获得FDA的批准。

加拿大皇家银行资本市场分析师布莱恩•亚伯拉罕斯在一份报告中表示，Sarepta研究中患者数量较少，且患者之间存在差异，因此很难预测FDA将如何判断研究结果。但1月份Sarepta的股价暴跌表明，投资者现在认为该公司的基因治疗项目没有价值，亚伯拉罕认为Sarepta的研究计划有上升的潜力。他对该股的评级为跑赢大盘，称未来12个月将公布的数据可能将其推高至133美元。