据路透社报道，美国食品药品监督管理局（FDA）周三（当地时间8月17日）批准了生物技术公司Bluebird的基因疗法，这一疗法针对一种需要定期输血的罕见病的患者，定价为创纪录的280万美元。

这一疗法获批推动公司的股价上涨了8%。其疗法可以用于治疗β地中海贫血症，这种疾病会导致患者体内缺氧，往往会带来肝脏和心脏问题。

在美国，病情最严重的患者估计有1500人，每两到五周需要进行输血。

分析师说，这种将被命名为Zynteglo的疗法，由于其价格高昂，预计将面临来自保险公司的一些阻力。

基因疗法通常价格不菲，因为它们通常具有治疗作用，这种疗法在获得保险覆盖方面面临着障碍。

例如，在保险公司对药物价格犹豫不决后，诺华（Novartis）在2019年被迫为其210万美元的疗法Zolgensma提供折扣，并制定了“基于结果”的分期付款。

Bluebird称Zynteglo是一种潜在的一次性疗法，可以消除患者的输血需求，从长远来看可以为患者节省费用。

在疗法获批前，公司首席运营官汤姆·克里马告诉路透社，终生输血的平均成本可能是640万美元。“我们觉得我们正在考虑的价格仍然给患者带来了巨大的价值”。

Bluebird一直在与保险公司就一次性付款方案进行谈判。

克里马说：“如果患者没有能摆脱输血，可能会报销高达80%的费用，他们（保险公司）对此非常兴奋。”

FDA警告说，这种疗法有潜在的血癌风险，但指出研究中没有这样的案例。

Bluebird预计，将在第四季度开始对患者进行治疗。然而，由于从最初的细胞采集到最后的输血，治疗周期平均需要70至90天，因此预计2022年这一疗法不会带来收入。

（今日汇率参考：1美元=6.78人民币）