据彭博社作者Max Nisen6月7日的报道，美国食品药品监督管理局（FDA）在证据不足的情况下批准了百健公司（Biogen Inc.）一款有争议的药物，该行为被认为有可能损害机构的声誉、美国的健康预算和药物研究的质量。

疫情期间，“遵循科学”是一个一以贯之的原则，也通常是FDA评估药物的准则。但是当涉及到该机构最重要的决定之一，在周一批准百健公司争议极大的阿尔茨海默症新药物Aducanumab时，科学就退居其次了。

阿尔茨海默氏症是一种毁灭性的疾病，除了缓解症状外没有任何治疗方法。百健公司的药物是第一个据说可以减缓衰退的药物。如果有很好的证据表明能做到这一点，这将会是一个突破，但问题是在数据上还并不能确定。虽然FDA在患者没有选择的情况下，是应该要更灵活的做出决断，但这个决定不仅仅是弹性对待标准。

事实上，FDA打破了标准。

对于百健公司的投资者来说，批准是巨大的胜利，为一个可能创造数十亿美元销售额的轰动性药物奠定了基础，并增加了这个公司的市场价值；在最初的停牌之后，周一的新闻让公司的股票飙升了50%。

对其他人来说，批准是一个错误；FDA的许可有可能损害这个权威机构的声誉、美国的健康预算和药物研究的质量，也包括对阿尔茨海默氏症的研究。

问题是这样的。

百健公司在2015年开始了两项相同的研究，以测试该药物是否能减缓早期阿尔茨海默病。然而，在早期分析表明成功率较低后，公司于2019年3月停止了这两项研究。本来这个药物结局已经定了，直到几个月后，百健公司突然宣布，增加了新的数据之后，这两项试验中的一项被证实有效，同时百健计划提交药物销售申请。

早期的叫停是有问题的。百健公司只收集了它想要的一小部分病人数据，导致了统计学的不确定性。但最大的问题是，第二项研究失败了，而且离证明有效还差得很远。FDA对批准阿尔茨海默氏症的理想标准，是来自两项成功的研究证据。

人们有充分的理由，希望有一个高标准和可重复的实验数据，毕竟客观地衡量精神衰退比衡量肿瘤的大小要难得多，因此获取明确的临床实验数据尤为关键。

FDA回避了这一标准，给予这个药物所谓的加速批准，使用了一种特别的监管途径，其让FDA在病人缺乏选择的领域，接受不同类型的证据。

这并没有使他们的决定更有说服力。

在这种情况下，批准的重点是Aducanumab去除淀粉样蛋白斑块（ amyloid brain plaques）的能力，据信这在阿尔茨海默病中起着作用。百健公司的药物价格不菲，每年约5.6万美元，是可以减少斑块，但即使在积极的试验中，对病人所产生的好处也很有限，可能并不显著。

许多其他药物都针对淀粉样蛋白。不幸的是，所有的药物都未能帮助患者，导致科学家们质疑去除斑块是否有任何作用。

百健公司的相反结果，只是增加了淀粉样蛋白作用的不确定性，并不足以使其可以接受，虽然可能会产生数十亿美元的市场价值。可以肯定的是，去除斑块有时会导致严重的副作用，包括脑肿。

百健公司对试验失败的解释，是剂量不足和少量迅速衰退的病人。但是，不幸的是，这就是所谓的事后分析，或者直白地说是以偏概全，而且从根本上说，有着不可改变的偏见。优秀的科学家可以使用这样的方法来为未来的测试产生想法，而不是作为一代重要药物审批的试金石。

人们本来会期望FDA进行反击。但是，在这种情况下，监管机构的一部分人不仅改变了其标准，而且通过审批程序与百健公司合作、在这个过程中，监管机构与百健公司的关系如此亲密，以至于消费者权益组织“公共公民 ”（Public Citizen）已要求政府调查。更进一步的是，在11月，由FDA召集的评估该药物的独立专家小组，也普遍建议不批准该药物。

此外，监管机构自己的统计专家，对作为11月审查的一部分提交的简报包中的证据提出了严厉批判。6月2日，美国老年医学会，一个致力于老年人的健康专家团体，直接写信给FDA的临时专员，建议反对批准。

FDA似乎已经屈服于压力，不顾后果地给病人以希望，即使可能是假的，而且有很多后果。

如果该机构批准了证据不充分的药物，这就是FDA将得到的结果：医药公司们将更有可能根据不完善的临床结果寻求批准或推进项目，浪费时间和研究经费，以及不顾参加临床试验的病人的健康。

至于阿尔茨海默病，未来的药物可能会被严重拖延。有了获批的治疗方法，招募人们参加临床试验可能会变得更加困难。而且，现在FDA已经验证了淀粉样蛋白是一个目标，医药公司可能会因为过分专注于此，而牺牲其他可能更有成效的途径。

新药物的高昂价格只是患者经济损失的开始。获得这种药物需要医生的详细问询和检查，以确定资格和监测副作用，为医疗保险、病人和他们的护理人员创造大量的额外费用。哪怕只将这些费用乘以数百万美国阿尔茨海默氏症患者的一小部分，都会出现预算危机。

美国食品和药物管理局将让百健公司进行另一项试验，以确认或者确定该药物的益处。但这只是昂贵的踢皮球行为。因为新药将同时在市场上销售，而公司经常在确认性试验上拖后腿，如果试验失败，可能会使盈利的药物下架。

在这种情况下，进行这样的试验将是非常困难的，因为很少有人会自愿服用安慰剂。如果FDA要求在2019年进行另一项试验，我们可能很快就会知道这种药物是否有效。如果不是如此，那就算我们能得到答案，也是多年以后的事了，而美国将在可能是有副作用的安慰剂上花费大量资金。

这个世界确实迫切需要一种治疗老年痴呆症的药物，但是让一种昂贵的药物，基于很少的数据进入市场，并不是解决问题的办法。