在临床试验中，新药物减缓了全球5000万人受到影响的神经退行性疾病，阿尔茨海默病的进展，金融时报报道称。
当洛瑞·维斯被诊断出因阿尔茨海默病而导致的轻度认知障碍时，她认为这是死刑判决，因为没有被批准的治疗方法可以减缓这种衰弱的疾病的进展。
但是，在参加了礼来公司开发的一种实验性疗法后，这位65岁的前教师说记忆力得到了改善，能够做以前觉得困难的事情。
“我又能开车了。我有了自由，”维斯说，她是1700多名参加一种名为多纳尼单抗（donanemab）的药物后期试验的人之一。
本周，美国制药商礼来公司公布了试验的积极结果，提高了患者和医生对开发治疗阿尔茨海默病新药的希望。这也引起了整个制药业的兴奋，全世界有5千万患者需要这样的药品。
该试验显示，在18个月的时间里，多纳尼单抗与安慰剂相比，减缓了疾病进展的35%。虽然没有证据表明药物可以逆转阿尔茨海默氏症的症状，但试验显示，不服用的患者，比使用多纳尼单抗的患者，执行日常任务的能力下降了40%。
礼来公司说，基于成功的试验结果，预计美国监管机构将在今年晚些时候批准该药物。
这个结果标志着针对痴呆症的一类药物，在一年内取得了第二个重大突破，这种阿尔茨海默氏症是痴呆症最常见的原因，目前尚无治愈方法。
此前新一代的阿尔茨海默氏症血液测试正在开发中，首次提供了早期检测和治疗的前景。
美国食品和药物管理局于1月批准了由日本制药商卫材和美国生物技术公司百健（Biogen）共同开发的药物雷卡尼单抗（lecanemab），并采用了加速程序。在一项后期试验中，与安慰剂相比，药物使患者的认知能力下降的速度减缓了27%。
这两种药物通过减少大脑中被称为β-淀粉样蛋白的粘性淀粉样斑块的积而起作用的，这些斑块是否是阿尔茨海默氏症原因，已经有激烈的科学辩论。
自2003年以来，近二十项通过减少这些斑块来治疗阿尔茨海默氏症的药物临床试验，均告失败，这促使一些专家怀疑去除淀粉样蛋白是否可以减缓疾病的发展。
美国食品和药物管理局在2021年批准了另一种名为阿杜卡努单抗（aducanumab）的减少淀粉样蛋白的药物，表明它能减缓认知能力下降的速度的证据，有相互矛盾之处，这一有争议的做法进一步激起了辩论。
礼来公司说，多纳尼单抗和雷卡尼单抗的试验结果共同证明了 “淀粉样假设”，这个理论认为粘性淀粉样斑块是阿尔茨海默病的主要原因。
礼来神经科学公司总裁安妮·怀特说：”当你纵观这一类药物时，你应该对’淀粉样假说’感到放心，因为你可以看到，不仅是我们的药物，还有其他能够有力地清除斑块的药物，你可以看到临床效益。”
多纳尼单抗在试验中显示出强大的清除斑块的功效，超过一半的试验参与者能够在一年内完成疗程，因为他们达到了目标。
阿尔茨海默氏症协会（Alzheimer’s Association）表示，这个试验结果是迄今为止发布的 “最强 “的减少淀粉样蛋白的药物，表明疾病的治疗出现了 “拐点”。
许多专家对礼来公司的数据表示欢迎，认为这是向前迈出的重要一步，但他们提醒说，多奈奈单抗并不是一种治疗方法，试验的全部结果还没有公布，需要密切研究。
澳大利亚阿德莱德大学药理学高级讲师伊恩马·斯格雷夫博士说：”虽然这一结果极大地鼓舞了我们，但显然我们仍有许多工作要做。尽管几乎完全清除了淀粉样斑块，但疾病仍在发展，尽管速度比没有治疗时慢得多”。
科学家们在研究阿尔茨海默氏症疗法的过程中，除了淀粉样斑块之外，还在考察其他可能的原因，包括大脑中的炎症。但这些都没有像多纳尼单抗和雷卡尼单抗那样先进。
然而，人们担心这两种药物所实现的认知能力下降的减缓，是否真的具有临床意义，是否值得由潜在的危险副作用所带来的风险。
伦敦大学学院老年精神病学教授罗布·霍华德说，将疾病的发展速度放慢35%，从表面上听起来令人印象深刻。然而，从试验中可以看出，多纳尼单抗和安慰剂在认知和功能方面的绝对差异是如此之小，以至于病人和他们的家人都没有注意到。
他说：”这就提出了一个问题，鉴于试验期间有三个人死于副作用，服用这种药物是否值得冒险。”
多纳尼单抗和雷卡尼单抗都能引起严重的副作用，如脑肿和出血，这可能是致命的。这将在医生建议治疗时给他们带来巨大压力，尽管缺乏替代品表明患者对这些药物的需求很高。
这些药物价格很高，雷卡尼单抗价格为每年26,500美元，以及美国政府对公费医疗计划报销减少淀粉样蛋白的治疗所施加的严格限制，也是障碍。
在美国食品和药物管理局（FDA）批准百健公司的阿杜卡努单抗，引发了巨大争议之后，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）表示，只有参加临床试验的病人才能享受报销待遇，这是CMS第一次对FDA批准的药物施加这样的限制，将服用淀粉样药物的患者人数限制在几千人，而不是美国的600万阿尔茨海默病患者。
阿尔茨海默氏症协会的首席公共政策官员罗伯特·埃格说：”不幸的是，我们正处于未知的领域。”
日本制药商卫材表示，对与CMS就取消限制进行的 “持续的富有成效的讨论 “感到鼓舞，可能最早在7月，已在加速程序下获得批准的雷卡尼单抗有望获得FDA的全面批准。
对于像洛瑞·维斯这样的阿尔茨海默氏症患者来说，政策的改变来得再快也不为过，即使对新药的安全性和有效性仍然存在担忧。
“这些药物使人们有机会过上正常的生活，而不必在养老院，”魏斯说。”我仍然在画画，和朋友们一起去参加聚会。”
