据巴伦周刊报道，辉瑞周四（当地时间1月5日）下午告诉员工，公司正计划缩减对罕见病疗法的早期研究，包括开发新的基于病毒的基因疗法。

辉瑞表示，将对其在神经学和心脏病学方面的大部分早期罕见病项目，以及尚未进入临床试验的基因疗法项目进行“外部化”。被砍掉的资产包括位于北卡罗来纳州达勒姆的基因疗法生产设施，公司曾在2021年12月宣布，将在这一设施上投资近7000万美元。

这些项目和资产的确切去向尚未敲定。辉瑞的一位发言人告诉《巴伦周刊》，公司可能会出售一些项目，将其他项目分拆为一家新公司，或者寻求外部合作。辉瑞表示，可能会维持对其中一些项目的战略投资。

近年来，由于科学进步以及商业和监管因素的共同作用，影响少数人群的罕见病已成为生物制药业的主要焦点。一些专家批评了这种关注度，称这一行业忽视了更常见的疾病。

辉瑞的决定不会影响其开发管道中发展得更为深远的罕见病疗法，如公司目前正在测试的治疗镰状细胞病的疗法等。公司还表示，将继续与生物技术公司达成交易，引进公司外部开发的后期罕见病项目。

尽管如此，这份公告仍预示着辉瑞在罕见病方面的内部早期研究将发生重大变化，包括进行重组，将剩余的早期罕见病项目从一个专门的研究部门转移到专注于特定治疗领域的现有部门。

作为缩减计划的一部分，辉瑞告诉员工，其目标是将位于科罗拉多州博尔德的以癌症为重点的研发小组“外部化”，这一小组是公司在2019年以114亿美元收购Array BioPharma时收购的。

这些变化似乎并不是削减成本的措施，而且辉瑞几乎不需要这样做：公司的新冠疫苗和抗病毒药物的收入仍然很高，并在最近几个月宣布了多项价值数十亿美元的收购案。

相反，辉瑞称其旨在缩小内部研究项目的关注重点，并表示计划扩大对商业合作的依赖，通过合作关系从外部生物技术公司引进更多的药物项目。这一转变发生之际，辉瑞正准备推出一系列新产品，这既是富有成效的研发行动的产物，也是最近一系列收购的结果。

辉瑞的股价自去年10月初以来已经攀升了15.1%。公司正在为一系列的专利到期做准备，据说到本十年末，这些专利将侵蚀170亿美元的年收入，但公司说可以通过推出新产品来弥补收入损失。

辉瑞决定放弃对传统基因疗法的研究，即用所谓的病毒载体来包装DNA以输送到患者的细胞中，并决定放弃其在13个月前吹捧为“最先进的新设施”的基因疗法生产设施，这对这一技术来说是个不祥的风向标。

达勒姆工厂是辉瑞拥有的众多基因疗法生产设施之一，为公司的临床试验项目生产基因疗法。

传统的基于病毒载体的基因疗法曾经是生物技术领域最闪亮的新事物，但近年来却面临着安全、疗效和商业方面的挫折。

辉瑞的一位发言人告诉《巴伦周刊》：“今后，辉瑞将不再强调对新的基于病毒的基因疗法的投资，而是专注于不基于病毒的基因疗法，利用公司在（脂质纳米粒）方面建立的基础设施作为疫苗专营权的一部分。”

发言人表示，这些不基于病毒的基因疗法可能包括基于mRNA的疗法，以及其他项目，并补充说，公司对与生物技术公司Beam Therapeutics正在进行的合作感到“兴奋”，后者专注于使用被称为“碱基编辑”的基因编辑技术进行罕见病治疗。

辉瑞将继续开发已经进入临床试验阶段的、基于病毒载体的基因疗法，这些疗法治疗血友病A、血友病B和杜兴氏肌肉营养不良症。

辉瑞发言人说：“公司将继续探索与其核心治疗领域一致的精选机会。”

辉瑞告诉员工，虽然不会开始对一般的罕见病进行新的内部研究，但公司将继续在高度优先的重点领域（包括罕见血液学领域）以及基因编辑等平台进行早期罕见病研究。辉瑞称，早期罕见血液学项目将被转移到癌症研发部门。

辉瑞还提出了一些组织上的变化，称旨在加快药物开发过程，并将合并其开发团队中的一些部门。

辉瑞在新冠疫情发生前不久进行了重组，剥离了非生物制药资产，重新成为一家纯粹的生物制药公司。此举是对其研发和业务发展能力的押注，当公司推出辉瑞新冠疫苗，随后又推出主流的新冠抗病毒药物时，这一押注似乎得到了回报。

然而，投资者仍然心存不确定性，辉瑞的市值仍然低于礼来、强生等同行。

（今日汇率参考：1美元=6.88人民币）