据《巴伦周刊》报道，生物技术公司Intellia Therapeutics的股票在周一（当地时间6月28日）上午的交易中飙升45%至129美元（约833人民币），此前公司在周末发布消息称，其针对一种致命肝脏疾病的基因编辑疗法看起来有可能有效。

该公司的市值为90亿美元，这表明投资者对其单剂量治疗方法充满信心，该疗法可能对包括各种形式的心脏病、血友病和肺动脉高压在内的其他遗传疾病起作用。

Intellia公司首席执行官约翰·伦纳德（John Leonard）在周一早间的电话会议上说，对于患有这些严重疾病的患者来说，这些数据代表了医学的一个重要里程碑。

这些数据对Alnylam Pharmaceuticals公司来说就不那么受欢迎了，该公司治疗相同遗传病的药物可能会被基因编辑疗法所取代。Alnylam的股票在28日上午的交易中下跌了10%，至159美元。

上周六，在一个神经学会议上报告的1期试验数据显示，Intellia公司的单剂量Crispr-Cas9治疗，在28天后，使患有ATTR淀粉样变的遗传性疾病的患者血液中错误折叠蛋白的水平降低了96%，TTR蛋白的堆积会导致致命的神经和心脏疾病。该研究首次报告了Crispr-Cas9基因编辑技术的系统管理，该技术的发现赢得了去年的诺贝尔化学奖。

推荐Intellia股票的分析师们欣喜若狂，此结果无疑将提高他们的目标价格。加拿大皇家银行资本市场的分析师卢卡·伊西在周末的说明中写道，周六的数据集是“全垒打”；Truist公司的Joon Lee将其买入建议的目标价格从80美元提高到160美元。

随着Intellia的基因编辑方法现在“降低了风险”，加拿大皇家银行的伊西预计散户投资者会蜂拥而至，投资Intellia还有那些基因编辑竞争对手Crispr Therapeutics、Editas Medicine和Beam Therapeutics的股票。果然，这些股票在28日上午的交易中上涨了10%至15%。

古根海姆的分析师亚廷·苏内贾也对早期的、有希望的数据表示欢迎，认为这对Regeneron Pharmaceuticals公司来说是个好消息，该公司是Intellia在ATTR淀粉样变性项目上的合作伙伴。如果基因疗法进入ATTR市场，两家公司将分享利润，该市场每年可能超过150亿美元。

苏内贾认为，Regeneron公司有可能收购Intellia公司，以获得这套改变游戏规则的新技术的独家使用权，在28日的交易中，Regeneron的股价上涨了4%，至571美元。该分析师对Regeneron股票的建议是买入，目标价为685美元。

周末的数据对生物技术公司Alnylam来说就不太妙了，这家公司的销售额和股价都在飙升，这要归功于其阻断Intellia公司基因编辑疗法所针对的基因突变的药物。Alnylam公司的产品必须每隔几个月输液一次，并且已经证明有能力将血液中错误折叠的ATTR蛋白水平降低80%以上。像Intellia这样的一次性治疗，可能会达到更高的击倒水平，是一个明显的竞争威胁。

辉瑞公司的高价药物销量也在快速增长，这些药物可以减轻ATTR淀粉样变性引起的一些损害。虽然基因编辑疗法可能会削减患者对这些药物的需求，但辉瑞是一家大公司，其股票28日几乎没有下跌。

在兴奋之余，重要的是要记住，Intellia的1期试验只是通往市场批准的漫长道路上的第一步。美国食品和药物管理局在监督基因药物研究方面一直非常谨慎，在开发人员改进生产和调查潜在的副作用时，多次叫停过试验。

该研究的首席调查员、伦敦皇家自由医院的朱利安·吉尔摩说，在6月26日报告数据的前六名患者中，没有出现严重的不良事件，也没有可检测到的证据表明Crispr分子对肝细胞中ATTR淀粉样变的目标基因以外的基因进行了编辑。基于Crispr的人类体内基因编辑的首次展示提供了这种疗法的概念证明。

Intellia公司的首席科学官劳拉·塞普-洛伦齐诺表示，该公司的Crispr靶向分子和脂质颗粒递送工具可以适用于治疗其他疾病。事实上，在一项关于导致身体周围危险肿胀的遗传性疾病的研究中，第一个病人已经服用了药物。这种疾病可以通过靶向肝细胞来治疗。

但塞普-洛伦齐诺说，Intellia公司采用的方法包括可以通过靶向骨髓和神经系统等组织的基因编辑疗法，以治疗血友病和一种被称为肺动脉高压的威胁生命的肺部疾病。

（今日汇率参考：1美元=6.46人民币）