据路透社报道，一份周四（当地时间12月29日）发布的美国国会报告显示，美国食品药品监督管理局（FDA）在批准渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm的过程中，没有遵守其自己的指导方针和内部惯例，过程中“充斥着违规行为”。

众议院两个委员会对Aduhelm的监管审查、批准、定价和营销进行了为期18个月的调查，工作人员针对调查结果撰写的报告显示，FDA与渤健的互动是“非典型的”，没有遵循FDA的文件协议。

FDA在外部顾问小组反对的情况下，于2021年6月通过加速审批途径批准了Aduhelm，外部顾问小组认为，数据没有明确证明这一药物对患者存在益处。

这一药物获批的依据是其可以减少大脑斑块，这可能是导致阿尔茨海默病的一个原因，获批并非基于有证据表明其可以减缓这种神经退化性疾病的进展。

联邦医疗保险（Medicare）限制了这一药物覆盖范围，这导致药物的使用受到严重限制。

报告称，尽管药物在患者群体中缺乏明显的临床效益，但渤健最初将Aduhelm的价格定为每年5.6万美元，这是一个“不合理的高价”。报告补充称，渤健自己的内部预测显示，预计这一药物将成为医疗保险的负担，对患者来说成本很高。

由众议院监督和改革委员会和众议院能源和商业委员会的工作人员编写的报告总结道：“本报告中的发现引起了人们对FDA在协议方面的失误，和渤健在Aduhelm的审批过程中对疗效和药物获取的漠视的严重担忧。”

报告建议，FDA应确保与药物赞助商的所有实质性互动都得到适当的记录，与药物赞助商建立联合简报文件协议，并更新其关于阿尔茨海默病新药开发和审查的行业指南。

报告说，渤健和其他制药商应向FDA传达任何对安全和疗效的担忧，以及在制定价格时考虑到价值和药物获取问题。

一位FDA发言人表示，FDA批准Aduhelm的决定是基于对申请中所含数据的科学评估。

他指出，FDA的内部审查发现，其工作人员与渤健的互动是适当的。

发言人表示：“经常与公司互动是FDA的工作，以确保我们有足够的信息为我们的监管决策提供依据。我们将继续这样做，因为这符合患者的最佳利益。”他补充称，FDA将继续酌情使用加速审批途径。

发言人称，FDA已经开始实施报告中的一些建议。

总部位于马萨诸塞州剑桥市的渤健在一份电子邮件声明中说：“渤健坚持我们所采取的行动的完整性。”

渤健的声明称：“正如国会报告中所说，（FDA）的审查结论是：没有证据表明在这种情况下，在申请前与赞助商的这些互动是不适当的。”

委员会获得的文件显示，在2019年7月开始的12个月内，FDA工作人员和渤健至少进行了115次会议、电话和电子邮件交流。

会议的总数不详，因为FDA未能明确记录其工作人员与渤健代表之间的非正式会议和互动。调查发现，还有66次电话和电子邮件交流没有被记录下来。

报告称，FDA与渤健在为周围神经系统和中枢神经系统咨询委员会编写联合简报文件方面进行了不恰当的合作，FDA和渤健的工作人员在2020年11月6日的会议之前密切合作了数月以准备这份文件，文件未能充分代表FDA内部的不同观点。

报告写道：“使用联合简报文件使渤健提前了解了FDA的回应，并在公司起草自己那部分内容时得到了机构的直接指导。例如，在2020年10月9日对简报文件草案的交流中，FDA工作人员要求渤健将FDA起草的一段话移到备忘录中渤健起草的部分中，这一变化在文件定稿时反映了出来。”

报告说，当咨询小组成员都没有投票批准Aduhelm时，FDA转向使用其加速审批途径，尽管在传统审批途径下对这一药物的考虑时间已有九个月，加速审批途径通常用于罕见疾病或缺乏有效治疗手段的小规模患者群体。

报告称，FDA对这一药物的考虑时间大大缩短，在审查了三周后就批准了Aduhelm，而且药物适用于“阿尔茨海默病患者”这一宽泛的群体没有得到临床数据的支持。

调查获得的内部文件显示，渤健接受了这一宽泛的标签，尽管其自己对缺乏证据表明，Aduhelm可以帮助身处其临床试验之外的疾病阶段的患者一事持保留意见。